年年“國談”都有它，人凝血因子制劑到底是個啥？

血友病早在18世紀(jì)就已經(jīng)被醫(yī)學(xué)界所發(fā)現(xiàn)和研究，當(dāng)時僅僅認(rèn)為它是一種原發(fā)性出血性疾病。一直到20世紀(jì)四五十年代，血友病才逐步被發(fā)現(xiàn)是由于凝血因子Ⅷ、Ⅸ等水平下降所導(dǎo)致的。為什么有的人會得血友病？該如何治療呢？明天是世界血友病日，藥娃就帶大家一起走進(jìn)血友病的世界，了解下這類疾病的診治！

哪出了問題

凝血因子，顧名思義，主要負(fù)責(zé)的是人體血液的凝固。當(dāng)人體缺乏相應(yīng)的凝血因子會導(dǎo)致關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血，也可導(dǎo)致胃腸道、泌尿道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)出血以及拔牙后出血不止等。若反復(fù)出血，不及時治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和 (或) 假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。凝血因子家族復(fù)雜得很，有凝血因子Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅴ、Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ、Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、ⅩⅢ等。其中，血友病正是由于凝血因子Ⅷ（血友病A）、Ⅸ（血友病B）以及凝血因子Ⅺ（血友病C，在德系猶太人中更常見）缺乏導(dǎo)致的。

凝血因子Ⅷ是一種主要在肝細(xì)胞中合成的糖蛋白，是血液中存在的分子量最大的凝血因子之一，可調(diào)節(jié)抗血友病球蛋白A、抗血友病因子A等；凝血因子Ⅸ是一種維生素K依賴的由肝臟合成的凝血因子，可調(diào)節(jié)抗血友病球蛋白B、抗血友病因子B、血友病因子Ⅸ或B等。

缺啥補(bǔ)啥

血友病該怎么治療呢？答案就是咱老百姓說的缺啥補(bǔ)啥。目前治療血友病主要采取凝血因子替代療法。與上述凝血因子缺乏相對應(yīng)的，注射用重組人凝血因子Ⅶa和人凝血因子Ⅸ就發(fā)揮了缺啥補(bǔ)啥的作用。針對不同類型的血友病患者，當(dāng)體內(nèi)缺乏相應(yīng)的凝血因子時，即可對癥使用相應(yīng)的藥物。

注射用重組人凝血因子Ⅶa主要用于：凝血因子Ⅷ或IX的抑制物>5個Bethesda單位(BU)的先天性血友病患者；對注射凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，具有高記憶應(yīng)答的先天性血友病患者；獲得性血友病患者；先天性凝血因子Ⅶ(FⅦ)缺乏癥患者等。而人凝血因子Ⅸ則特定用于凝血因子Ⅸ缺乏癥(血友病B)患者的出血治療。

血友病治療早先藥物價格高昂，為保證血友病患者的治療用藥，有關(guān)部門每年都會開展國家醫(yī)保談判（國談），注射用重組人凝血因子Ⅶa近年已成為其中的常客，由此解決了血友病患者的用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性。

使用注意

使用上述藥物的血友病患者，一定要注意以下幾點：

1. 藥物要在2℃~8℃冰箱中冷藏保存，不能冷凍；

2. 使用時先將藥物放置至室溫后使用，不需劇烈搖晃均勻；

3. 避免頻繁更換藥品廠家，以保持藥物治療效果。

謹(jǐn)慎使用以下具有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”作用的藥物，如：

1. 解熱鎮(zhèn)痛藥物：阿司匹林、布洛芬、吲哚美辛、雙氯芬酸等；

2. 抗凝、溶栓藥物：華法林、阿加曲班、比伐盧定、達(dá)比加群酯、利伐沙班、阿哌沙班等、阿司匹林、氯吡格雷、普拉格雷、替格瑞洛、阿昔單抗、替羅非班、西洛他唑等。

近年來，隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展，基因療法也在不斷被嘗試，相信不久的將來，血友病有望實現(xiàn)徹底治愈！